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분자생물학과 박범준(피알지에스앤텍 대표, 사진) 교수 연구팀이 개발한 루게릭병(ALS) 치료를 위한 신약 후보 물질(PRG-A-04)이 7월 21일 미국 식품의약국(FDA)으로부터 ‘희귀의약품에 지정(ODD)’됐다.

박범준 교수 연구팀이 FDA 희귀의약품 지정을 받은 것은 소아조로증(Hutchinson Gilford Progeria Syndrome, 2018년)과 성인조로증(Werner Syndrome, 2020년)에 이어 벌써 세 번째 연구성과다.

루게릭병(ALS)은 대표적인 희귀질환 중 하나로, 운동신경 세포가 선택적으로 사멸해 온몸을 자유자재로 움직일 수 없게 되는 질병이다. 치료제가 없어 전 세계적으로 고통 받는 환자가 많다.

부산대 연구팀이 개발한 신약 후보 물질 ‘PRG-A-04’는 명확한 병리적 특징에 기반한 새로운 개념의 치료제로, 루게릭병 모델 마우스(쥐)의 사지 근육 회복 등 저하된 운동능력을 향상시키고 수명 연장 및 루게릭병(ALS) 발생을 지연시키는 효능이 검증됐다.

FDA 희귀의약품 지정(ODD, Orphan Drug Designation)은 환자가 10만 명 이하인 희귀난치성 질환을 위한 치료제 개발 및 허가가 원활하게 이뤄지도록 지원하는 제도다. 부산대 연구팀은 이번 FDA 희귀의약품 지정으로 △연구 개발 비용의 25%(임상 비용의 50%) 세액 공제 △신약 허가 심사비용 면제 △우선 심사 신청권 △시판 후 7년 간 시장독점권 부여 등의 혜택을 받게 돼 후속 개발·상용화 과정에서 다양한 인센티브 적용을 기대할 수 있게 됐다.

박범준 교수는 기존의 연구개발(R&D) 성과를 기반으로 2017년 부산대기술지주의 제21호 자회사로 ‘피알지에스앤텍’을 창업해 루게릭병 및 조로증 치료제 개발과 사업화에 속도를 내고 있다.

피알지에스앤텍이 개발하고 있는 루게릭병 치료제는 이번 희귀의약품 지정(ODD)에 따라 신속심사 프로그램을 통해 빠른 인허가는 물론 2022년 중 임상 1상에 진입할 것으로 기대를 모으고 있다.